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细胞纳米化实验成功 脑癌或许有了新的基因疗法

摘要: 将人的细胞抽出来,做成含有大量遗传物质的微小纳米颗粒,再将其制成基因药物用于治病。这种科幻小说一般的情节不是想象,而是一项刚刚刊登在《自然》子刊《自然-生物医学工程》上的研究。

细胞纳米化实验成功 脑癌或许有了新的基因疗法

将人的细胞抽出来,做成含有大量遗传物质的微小纳米颗粒,再将其制成基因药物用于治病。这种科幻小说一般的情节不是想象,而是一项刚刚刊登在《自然》子刊《自然-生物医学工程》上的研究。

虽然这项研究本来只是为了证明一个概念,但在实践中却取得了良好的效果——它成功减缓了患病小鼠脑内神经胶质瘤的生长,延长了它们的生存时间,而神经胶质瘤占人类脑瘤的80%以上。

这项技术利用了外泌体,也就是由细胞释放的、充满液体的囊,作为与其他细胞交流的一种方式。

根据论文概述:“外泌体作为核酸载体,具有良好的药代动力学特性和免疫特性,并且能够穿透合成药物载体所不能穿透的生理屏障。然而,在细胞分泌的外泌体中插入外源性核酸,特别是大的信使RNA,会降低其产出量。”

他们的研究采用了一种“细胞纳米化方法”,可以“大量生产包含治疗性mRNA和靶向肽的外泌体”。概述写道:

“用质粒DNA转录各种来源细胞,并用局部和瞬时电刺激刺激细胞,可以促进携带转录的mRNA和靶向肽的外泌体的释放。与批量电穿孔和其他外泌体生产方法相比,即使是来自于外泌体分泌水平较低的细胞,细胞纳米化可产生多达50倍的外泌体,并使外泌体mRNA转录本增加超过103倍。”

用这个方法,他们成功输送了一种叫做PTEN的基因,这种基因可以抑制脑瘤生长。研究团队表示,由于外泌体可以安全地进入大脑,这种药物传递系统有望在未来应用于神经系统疾病,如阿尔茨海默病和帕金森病。

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